好消息新治疗方法减少遗传性癌症患者的癌
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Huntsman癌症研究所
遗传性APC基因突变会导致%的终生患结肠癌风险。虽然通过切除大肠可以阻止结肠癌的发生，仍然有高达15%的罹患小肠癌的风险，致使患者死亡。《美国医学协会杂志》（JAMA）已经确认了对于此类患者的首要预防措施，使用两种药物联用可以显著地减少小肠中癌前息肉的数量和大小。
JewelSamadder医学博士是Huntsman癌症研究所（HCI）的主任研究员。他认为用内科和外科手术的方法治疗这些患者是非常困难的，因为这些方法很难去除小肠内的癌前息肉，用外科手术去除小肠和大肠意味着患者将很难再吸收营养物质。“我们只有极少的治疗选择，甚至可以说是没有选择。”
家族性腺瘤结肠息肉病（FAP）是一种遗传性的疾病，在人群中的发生率为万分之一。该病是由于遗传自直系亲属的APC(腺瘤性结肠息肉病)基因突变所导致的。患者患有家族性腺瘤结肠息肉病，表现出在他们的大肠和小肠上有成百上千的息肉。许多患者进行了大肠切除术以预防结肠癌，但是对于一些具有大量小肠息肉的患者，预防癌症发出就成为非常困难的事情。
用实验室培养的结肠癌细胞做小鼠模型试验研究家族性腺瘤结肠息肉病（FAP），结果表明同时阻断两个不同的生物化学通路可以抑制癌症的生长。确切地说，在小鼠家族性腺瘤结肠息肉病（FAP）模型中，通过给予药物阻断环氧合酶-2（COX-2）驱动的炎症通路，及通过药物阻断表皮生长因子受体（EGFR），可以在动物中减少87%的小肠癌发病率。
本研究的一位研究员DeborahNeklason博士说，目前的临床试验使用基础科学获得的信息，测试舒林酸（COX-2抑制剂）和厄洛替尼（EGFR抑制剂）药物联用。Neklason说：“这项临床试验试图通过相关联的两个通路进行治疗，观察我们能否以此压制小肠中息肉和癌症的发展。”
92位确诊的家族性腺瘤结肠息肉病（FAP）患者在Hunsman癌症研究所遗传胃肠道肿瘤项目注册登记，这是目前世界上最大的注册项目，参与入组的患者一半接受药物治疗，另一半接受安慰剂治疗。该临床试验为双盲试验，所以研究人员和患者都不知道谁服用了药物。在临床试验开始前，两组患者都接受内窥镜检查，六个月后再次进行内窥镜检测，以观察和描述治疗前后息肉的数量和大小。
在6个月后的内窥镜检查时，药物治疗组相比安慰剂组具有更少息肉数量和更小的息肉体积（p0.），药物组比安慰剂组息肉总体减少量为71%（p0.）。Samadder说：“这是一项重要的床旁科学例子，这些细胞生物学和临床前期小鼠模型试验的发现，已经在高风险患者组被转化为一项精准预的防性的临床试验。”
新的药物治疗最常见的副作用是皮疹样的粉刺痤疮（87%），鹅口疮（39.1%）等。许多患者已经在为期6个月的临床试验中减量使用药物，但是这并没有表现出影响缩减息肉负荷或影响缩减息肉数量，表明在未来的临床试验中更低剂量的药物也是可以接受的。
Samadder说，绝大多数的副作用是可以耐受的，“对于确诊的具有最高患癌风险的患者组，选择药物治疗进行精确的预防是十分必要的。药物治疗会有潜在的风险存在，另一方面风险与收益比会因为患者产生一些副作用而改变，但是减少癌症的风险显然是更加重要的。”
Samadder认为虽然这些初步临床试验让人鼓舞，仍然不确定药物联用能否完全预防癌症发生。在今后的两年患者会被跟踪随访，这将帮助医生确定新治疗的长期疗效。未来的多中心临床试验将观察不同用药剂量的影响，也会观察单独使用厄洛替尼和舒林酸或联合使用两药的效果。
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